아크투루스테라퓨틱스(ARCT), ARCT-032, 낭포성 섬유증 치료의 새로운 희망! 중간 2상 임상 시험 결과 공개!

아크투루스테라퓨틱스(ARCT, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. )는 낭포성 섬유증(CF) 프로그램을 위한 중간 2상 데이터를 발표했다.

22일 미국 증권거래위원회에 따르면 아크투루스테라퓨틱스가 2025년 10월 21일, 낭포성 섬유증(CF) 환자를 위한 연구에서 ARCT-032의 중간 2상 임상 시험 결과를 발표했다.
ARCT-032는 흡입형 mRNA 치료제로, 6명의 Class I CF 성인에게 28일 동안 매일 10mg의 용량으로 투여됐다.

치료는 일반적으로 안전하고 잘 견뎌졌으며, 일부 참가자에게서 나타난 치료 관련 부작용은 초기 몇 번의 투여에서 관찰되었으나 지속적인 투여로 사라졌다.

한 명의 중대한 이상반응(SAE)이 투여 기간 종료 후 발생했으나, 데이터 모니터링 위원회는 이 SAE가 ARCT-032와 관련이 없다고 판단하고 연구를 계속 진행하도록 승인했다.
현재 세 번째 확장 코호트가 진행 중이며, 15mg의 용량에서 반응을 확인하기 위해 최대 6명의 피험자를 모집할 예정이다.

아크투루스테라퓨틱스는 2026년 상반기에 최대 20명의 CF 참가자를 대상으로 12주 안전성 및 초기 효능 연구를 시작할 계획이다.

아크투루스테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 유르겐 프로엘리히 박사는 ARCT-032로 치료받은 Class I CF 참가자에서 점액 플러그 감소의 초기 신호에 대해 특히 고무적이라고 언급했다.

그는 ARCT-032의 치료가 CFTR 단백질을 생성하지 않는 Class I CF 환자에게도 효과적일 수 있음을 시사했다.

초기 FEV₁ 값 분석에서는 의미 있는 개선이 나타나지 않았으나, 사후 탐색 분석에서는 6명의 Class I CF 참가자 중 4명에서 평균 3.8%의 절대 증가와 5.1%의 상대 증가가 관찰됐다.

고해상도 컴퓨터 단층촬영(HRCT) 스캔 결과, 6명의 Class I CF 참가자 중 4명에서 점액 부담이 감소한 것으로 나타났다.

이 연구의 결과는 향후 연구에서 임상적 관련성을 입증하기 위한 더 큰 규모의 장기 연구로 이어질 예정이다.

낭포성 섬유증은 전 세계적으로 분포하는 생명을 단축시키는 질병으로, CFTR 유전자의 변이가 CFTR 단백질의 기능을 저하시켜 기도에서 염소 이온 수송을 방해한다.

ARCT-032는 유럽 의약품청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)으로부터 낭포성 섬유증 치료를 위한 희귀 의약품으로 지정받았다.

아크투루스테라퓨틱스는 2013년에 설립되어 샌디에이고에 본사를 두고 있으며, mRNA 의약품 및 백신을 개발하는 회사이다.

이 회사는 KOSTAIVE®라는 세계 최초의 자가 증폭형 mRNA COVID 백신을 개발하였으며, CSL Seqirus와 혁신적인 mRNA 백신에 대한 글로벌 협력을 진행하고 있다.

현재 아크투루스테라퓨틱스의 재무 상태는 안정적이며, 향후 연구 결과에 따라 추가적인 성장이 기대된다.



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미국증권거래소 공시팀