메타제노미(MGX), ASGCT 연례 회의에서 차세대 유전자 편집 기술의 발전을 강조하는 데이터 발표

메타제노미(MGX, Metagenomi, Inc. )는 ASGCT 연례 회의에서 차세대 유전자 편집 기술의 발전을 강조하는 데이터를 발표했다.

14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 14일, 메타제노미는 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 제28회 연례 회의에서 세 가지 초록을 발표했다. 이 회의는 2025년 5월 13일부터 17일까지 루이지애나주 뉴올리언스에서 개최된다.
메타제노미의 데이터는 간외 유전자 편집을 위한 컴팩트 뉴클레이스와 대형 치료 유전자의 특정 통합을 위한 CAST(CRISPR 관련 전이효소)의 발전을 보여주며, 차세대 인 비보 정밀 의약품을 추진할 수 있는 플랫폼의 잠재력을 강조한다.

메타제노미의 CEO이자 창립자인 브라이언 C. 토마스 박사는 "우리의 메타유전체 발견 플랫폼은 자연 미생물 진화와 AI 기반 단백질 최적화를 활용하여 새로운 유전자 편집 시스템을 체계적으로 식별하고 최적화하도록 설계되었다"고 말했다.

ASGCT에서 우리는 효율적인 인 비보 편집을 위한 컴팩트 타입 II 및 타입 V 뉴클레이스와 대형 DNA 화물의 표적 통합이 가능한 프로그래머블 타입 V-K CAST 시스템을 포함한 다양한 유전자 편집 기술에 대한 초기 개념 증명 데이터를 공유했다.
컴팩트 뉴클레이스는 접근하기 어려운 조직에 대한 전달을 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, CAST는 유전자 편집의 가장 큰 도전 과제 중 하나인 대형 유전자의 표적 및 정밀 통합을 해결할 수 있는 유망한 새로운 도구이다.

메타제노미의 발견 책임자인 크리스 브라운 박사는 "간외 조직을 표적하기 위해 단일 AAV를 통해 효율적으로 전달할 수 있는 컴팩트 유전자 편집기가 필요하다"고 말했다.

ASGCT에서 발표된 우리의 인 비보 AAV 데이터는 CNS에서 효율적인 유전자 편집을 위한 초소형 시스템의 간소화된 올인원 전달을 보여준다. 타입 II 및 타입 V 뉴클레이스를 모두 보유함으로써 우리는 목표 및 응용에 따라 최적의 편집기를 선택할 수 있다.

동시에 차별화된 CAST 시스템을 발견하고 엔지니어링하는 작업은 여러 인 비보 포유세포 기반 모델에서 대형 유전자 화물의 효율적이고 프로그래머블한 통합을 가능하게 하는 주요 번역 이정표를 열었다.

회사의 세 가지 포스터 발표에서의 주요 내용은 다음과 같다. AAV 전달을 통한 CNS 유전자 노크다운을 위한 컴팩트하고 강력한 타입 II CRISPR 시스템인 MG21-1은 1,098개의 아미노산으로 구성된 새로운 컴팩트 타입 II 뉴클레이스로, 가이드 RNA와 함께 단일 아데노 연관 바이러스(AAV)로 전달되었을 때 CNS에서 강력한 단백질 노크다운을 달성했다.

생체 내에서 AAV9로 포장된 MG21-1을 마우스 운동 피질에 국소 주사했을 때 최대 69%의 표적 단백질 감소를 보였다. 혈액-뇌 장벽을 통과하는 캡시드를 통한 전신 전달은 뇌에서 82%의 단백질 노크다운과 뇌간에서 71%의 단백질 노크다운을 초래했다. 이러한 결과는 단일 AAV를 국소 또는 전신으로 주입하여 CNS에서 표적을 효율적으로 노크다운할 수 있는 소형 CRISPR 뉴클레이스의 잠재력을 보여준다.

초소형 타입 V 뉴클레이스를 통한 인 비보 유전자 편집은 MG119-28로, 488개의 아미노산으로 구성된 초소형 엔지니어링된 타입 V 뉴클레이스로, 단일 AAV 벡터를 사용하여 여러 배양 세포 조직에서 효율적인 유전자 편집이 가능하다. 이 뉴클레이스는 Duchenne 근이영양증(DMD) 모델 근육세포에서 50% 이상의 디스트로핀 단백질 수준을 회복하고 K562 인간 세포에서 치료적으로 관련된 표적 유전자에서 완전한 유전자 파괴를 달성했다.

생체 내에서 AAV9 매개 전달은 마우스 CNS에 스테레오택틱 주사를 통해 최대 52%의 편집 효율을 보였고 운동 피질에서 표적 단백질의 64% 노크다운을 초래했다. 이러한 결과는 이 초소형 뉴클레이스가 간을 넘어 AAV 기반 치료 유전자 편집을 전달할 수 있는 잠재력을 강조하며, 신경근육 및 신경퇴행성 질환 치료에 대한 함의를 가진다.

치료 유전자의 특정 통합을 위한 효율적이고 표적화된 인간 유전자 편집을 위해 엔지니어링된 타입 V-K CAST 시스템은 CRISPR 관련 전이효소(CAST) 단백질 엔지니어링 및 전달 최적화가 다양한 화물 설계를 효율적으로 통합할 수 있음을 보여준다. 구조 및 AI 기반 단백질 설계를 통해 uncultivated 미생물에서 유래한 컴팩트 타입 V-K CAST 시스템의 통합 효율이 자연 시스템에 비해 50배 이상 향상되었다.

메타제노미는 인공지능과 기계 학습의 힘을 활용하여 차세대 잠재적 치료 유전자 편집 치료제를 개발하는 정밀 유전자 편집 회사이다. 메타유전체에서 파생된 유전자 편집 도구 상자는 74억 개 이상의 단백질을 분석하였으며, 인류 유전체 전반에 걸쳐 모든 유형의 유전적 변이를 표적할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.

회사의 혁신적이고 포괄적인 플랫폼은 초소형 뉴클레이스 및 기초 편집기에서 CRISPR 관련 전이효소(CAST) 및 RNA 매개 통합 시스템(RIGS)을 사용한 대형 유전자 통합에 이르기까지 전체 스펙트럼 유전자 편집을 제공한다. 회사의 주요 개발 프로그램인 혈우병 A는 성인과 아동의 출혈 사건 및 관절 손상으로부터 평생 보호를 제공하기 위해 설계된 잠재적 치료법이다.

이 보도 자료는 1933년 증권법 제27A조 및 1934년 증권거래법 제21E조의 의미 내에서 "미래 예측 진술"을 포함하고 있다. 이러한 진술은 종종 "예상하다", "믿다", "할 수 있다", "추정하다", "기대하다", "목표", "의도하다", "기대하다", "할 수 있다", "계획하다", "잠재적", "예측하다", "프로젝트하다", "해야 한다", "할 것이다", "할 것이다"와 유사한 표현으로 표시된다.

미래 예측 진술은 경영진의 현재 기대를 기반으로 하며, 비즈니스, 운영 결과, 재무 상태 및 주식 가치를 부정적으로 영향을 미칠 수 있는 위험과 불확실성에 따라 달라질 수 있다. 실제 결과가 현재 예상과 실질적으로 다를 수 있는 요인으로는 성장 전략과 관련된 위험, 자금 조달 및 전략적 계약 및 관계를 유지하고 수행할 수 있는 능력, 연구 및 개발 활동의 결과와 관련된 위험, 임상 시험 시작 및 완료 시점과 관련된 위험, 전임상 및 임상 시험과 관련된 불확실성, 제3자 공급업체에 대한 의존도, 주요 인력을 유치, 통합 및 유지할 수 있는 능력, 개발 중인 제품의 초기 단계, 상당한 추가 자금 필요, 정부 규제, 특허 및 지적 재산 문제, 경쟁 등이 있다.

또한, 1934년 증권거래법 제13조 또는 15(d)에 따라 증권거래위원회에 제출된 최근의 Form 10-K 및 10-Q에서 설명된 "위험 요소" 및 기타 위험 요소에 따라 달라질 수 있다. 우리는 법률에 의해 요구되지 않는 한, 본 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술의 업데이트 또는 수정 사항을 공개적으로 발표할 의무나 약속을 명시적으로 부인하며, 1995년 민간 증권 소송 개혁법에 포함된 미래 예측 진술에 대한 안전한 항구의 보호를 주장한다.



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미국증권거래소 공시팀