바이오헤이븐파마슈티컬홀딩(BHVN), 트로릴루졸 NDA의 PDUFA 날짜 연장 발표

바이오헤이븐파마슈티컬홀딩(BHVN, Biohaven Ltd. )은 트로릴루졸 NDA의 PDUFA 날짜가 연장됐다.

15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 14일, 바이오헤이븐파마슈티컬홀딩(이하 회사)은 미국 식품의약국(FDA) 신경과학 사무소 내 신경학 1부서가 회사에 대해 스피노세레벨라 아탁시아 치료를 위한 트로릴루졸 신약 신청(NDA)의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜를 3개월 연장했다고 발표했다.
이는 FDA의 정보 요청과 관련된 회사의 최근 제출물에 대한 전면적인 검토를 위한 시간 확보를 위한 것이다. 또한, FDA는 현재 이 신청에 대해 자문 위원회 회의를 개최할 계획이지만, 구체적인 날짜는 정해지지 않았다. FDA는 서신에서 새로운 우려 사항을 제기하지 않았다.

NDA에 대한 FDA의 결정은 이제 2025년 4분기로 예상된다. 바이오헤이븐은 이전에 트로릴루졸에 대해 FDA로부터 신속 심사, 고아약 지정(ODD) 및 우선 심사 지정을 받았다. 우선 심사 지정은 특정 질환에 대해 기존 치료법보다 상당한 개선을 제공하거나 치료 옵션이 없는 경우에 부여된다.

스피노세레벨라 아탁시아는 희귀 유전성 신경퇴행성 질환으로, 트로릴루졸이 이 생명을 위협하는 질환에 대해 FDA 승인을 받을 경우 첫 번째이자 유일한 FDA 승인 치료제가 될 것이다. 바이오헤이븐의 회장 겸 CEO인 블라드 코릭 박사는 "SCA는 여러 세대의 가족에게 영향을 미치는 파괴적인 신경퇴행성 질환으로 현재 승인된 치료법이 없다. 우리는 SCA에 영향을 받는 환자와 가족에게 첫 번째 치료제를 제공하기 위해 최선을 다하고 있다.
NDA에 제시된 임상 데이터는 트로릴루졸이 질병 진행을 50-70% 늦추고 낙상의 위험을 줄이는 매우 유리한 이익-위험 프로필을 보여준다. 우리는 자문 위원회와 만나 트로릴루졸이 SCA 환자들의 삶을 개선할 수 있는 가능성에 대해 논의하기를 기대한다. 우리는 8년 동안 우리의 연구에 참여한 환자, 가족 및 주요 신경과 의사들에게 특히 감사드리며, 트로릴루졸의 첫 번째 잠재적 치료제 검토를 지원한 SCA 커뮤니티와 환자 옹호 단체들, 특히 국가 아탁시아 재단에 감사드린다."고 말했다.

회사는 최근 FDA 중간 주기 검토 회의와 트로릴루졸의 SCA 치료를 위한 주요 임상 연구 사이트에 대한 규제 검사를 완료했다고 발표했다. 중간 주기 검토 결과, 이전에 확인되지 않은 주요 안전 우려 사항이 없었으며, 위험 평가 및 완화 전략(REMS)이 필요하지 않을 것으로 보인다.

스피노세레벨라 아탁시아(SCA)는 자발적으로 유전되는 신경퇴행성 질환으로, 자발적인 운동 조절의 점진적인 상실과 소뇌 및 뇌간의 위축을 특징으로 한다. SCA는 미국에서 약 15,000명, 유럽 및 영국에서 24,000명에게 영향을 미친다. 환자들은 낙상으로 이어지는 보행 장애, 보행 능력 상실, 의사소통 장애로 인한 의사소통 불능, 삼키기 어려움, 조기 사망 등 상당한 질병 부담을 경험한다.트로릴루졸은 새로운 화학 물질(NCE)이며, 글루타메이트를 조절하는 3세대 신약이다.트로릴루졸의 주요 작용 방식은 시냅스 내 글루타메이트 수치를 줄이는 것이다.

트로릴루졸은 시냅스에서 글루타메이트의 흡수를 증가시키며, 글루타메이트를 시냅스에서 제거하는 데 중요한 역할을 하는 신경교 세포의 흥분성 아미노산 수송체의 발현과 기능을 증대시킨다. 트로릴루졸의 글루타메이트 조절 작용은 SCA 환자에서 신경퇴행과 푸르킨예 세포 기능 장애의 기초가 되는 글루타메이트의 비정상적인 조절을 해결한다. 트로릴루졸은 과도한 글루타메이트와 관련된 여러 질병에서도 개발될 가능성이 있다.바이오헤이븐에 대한 추가 정보는 회사 웹사이트에서 확인할 수 있다.

이 보도 자료에는 1995년 민간 증권 소송 개혁법의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함되어 있다. "계속하다", "계획하다", "할 것이다", "믿다", "할 수 있다", "기대하다", "예상하다"와 같은 특정 단어의 사용은 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것이다. 투자자들은 트로릴루졸의 FDA 승인 및 상용화 가능성을 포함한 개발, 타이밍 및 잠재적 마케팅 승인에 대한 미래 예측 진술이 미래 성과나 결과를 보장하지 않으며 상당한 위험과 불확실성을 포함한다고 경고받는다.

투자자 문의: 제니퍼 포셀리, 투자 관계 부사장, jennifer.porcelli@biohavenpharma.com, +1 (201) 248-0741. 미디어 문의: 마이크 베이어, 샘 브라운 주식회사, mikebeyer@sambrown.com, +1 (312) 961-2502.



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미국증권거래소 공시팀