울트라제닉스파마슈티컬(RARE), 임상 3상 연구 진행 상황 발표

울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 임상 3상 연구 진행 상황을 발표했다.

9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 9일, 울트라제닉스파마슈티컬이 소아 및 청소년 환자에서 골형성부전증(‘OI’) 치료를 위한 UX143(세트루스마브)의 무작위 배정, 위약 대조 임상 3상 연구인 Orbit 연구의 진행 상황을 발표했다.연구는 원래 계획에 따라 연말쯤 최종 분석을 향해 나아가고 있다.
데이터 모니터링 위원회(DMC)는 UX143이 수용 가능한 안전성 프로파일을 보이며, 회사가 최종 분석을 위해 연구를 계속해야 한다고 통보했다.

통계 분석 계획에 따라, UX143 Cosmic 연구의 데이터는 이번 중간 시점에서 분석되지 않았다.

연구 진행은 순조롭게 이루어지고 있으며, 이 젊은 환자 집단에서의 안전성은 연구에서의 안전성 프로파일과 일치한다.
환자들은 진행 중인 임상 3상 Orbit 및 Cosmic 연구에서 계속 치료를 받을 것이며, 최종 분석은 환자들이 최소 18개월 동안 치료를 받은 후에 실시될 예정이다.

임상 3상 Orbit의 최종 분석 기준은 p<0.04이며, 임상 3상 Cosmic의 최종 분석 기준은 p<0.05이다.이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.

이러한 진술은 '예상하다', '계속하다', '할 것이다'와 같은 단어를 사용하여 회사의 기대, 계획 및 의도를 나타낸다.

미래 예측 진술에는 UX143의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 회사의 미래 운영 결과 및 재무 성과에 대한 기대와 예측, UX143에 대한 사업 계획 및 목표, UX143의 최종 분석 시점 및 연구 결과를 포함한 미래의 임상 및 규제 개발에 대한 진술이 포함된다.

이러한 미래 예측 진술은 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득의 예측 불가능하고 긴 과정, UX143의 성공적인 개발 가능성, 회사가 예상한 시간 내에 개발 목표를 달성할 수 있는 능력, 이전 연구 결과가 미래 연구 결과를 예측하지 못할 위험, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하는 제3자 파트너에 대한 의존과 관련된 위험, 회사 제품 및 후보 물질에 대한 예상보다 작은 시장 기회, 제조 위험, 치료제나 제품과의 경쟁, 운영 자금을 지원하기 위한 기존 현금, 현금 등가물 및 단기 투자 자산의 충분성에 영향을 미칠 수 있는 기타 사항을 포함한 상당한 위험과 불확실성을 포함한다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.

이러한 미래 예측 진술에서 표현된 실제 결과가 다를 수 있는 위험과 불확실성에 대한 추가 설명은 2025년 5월 7일에 증권거래위원회(SEC)에 제출된 회사의 분기 보고서(Form 10-Q) 및 SEC에 제출된 이후의 정기 보고서를 참조하면 된다.

이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 서명자는 아래에 서명된 바와 같이 회사의 대표로서 이 보고서를 작성하였다.



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미국증권거래소 공시팀