카프리코쎄라퓨틱스(CAPR), 데라미오셀 BLA에 대한 규제 업데이트 발표

카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 데라미오셀 BLA에 대한 규제 업데이트를 발표했다.

11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 11일, 카프리코쎄라퓨틱스(증권코드: CAPR)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 데라미오셀에 대한 생물학적 제품 허가 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.
데라미오셀은 듀셴 근육형성증(DMD)과 관련된 심근병 치료를 위한 회사의 주요 세포 치료 후보물질이다.

CRL에서 FDA는 신청서에 대한 검토를 완료했지만 현재 형태로는 BLA를 승인할 수 없다. 이는 BLA가 효과에 대한 실질적인 증거를 충족하지 못하고 추가 임상 데이터가 필요하기 때문이다.

CRL은 또한 신청서의 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 섹션에서 몇 가지 미해결 항목을 언급했으며, 대부분은 카프리코가 이전에 FDA에 대한 커뮤니케이션을 통해 해결했다. 그러나 CRL 발행 시점 때문에 FDA에 의해 검토되지 않았다.
FDA는 재제출 시 검토 시계를 시작할 것이라고 확인했다. 또한, FDA는 회사에 단계를 논의하기 위한 A형 회의 요청 기회를 제공했다. 카프리코는 FDA와 추가적으로 협력하여 적절한 단계를 결정할 계획이다.

카프리코의 데라미오셀 BLA는 2025년 3월에 우선 심사(Priority Review)를 받았으며, HOPE-2 시험의 데이터와 FDA가 지원하는 데이터셋의 자연사 비교를 통해 뒷받침되었다.

카프리코의 CEO인 린다 마르반 박사는 "우리는 FDA의 이 결정에 놀랐다. 우리는 과정 전반에 걸쳐 그들의 지침을 따랐다. CRL 이전에 검토는 주요 문제 없이 진행되었으며, 성공적인 사전 허가 검사와 중간 검토가 완료되었다"고 말했다.

이어 "카프리코는 2025년 3분기에 진행 중인 3상 HOPE-3 임상 시험의 데이터를 제출하여 적절하고 잘 통제된 연구에서 효과에 대한 추가 증거를 제공할 계획이다. HOPE-3 시험은 104명의 환자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 시험으로, 2025년 3분기에 주요 결과가 예상된다. 우리는 이러한 데이터가 긍정적일 경우, 기존의 장기 임상 결과와 함께 FDA가 제기한 질문을 해결하는 데 도움이 될 수 있다고 믿는다.

카프리코는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 예정된 컨퍼런스 콜 및 웹캐스트에 참여할 수 있다. 참여를 원할 경우, 국내에서는 1-800-717-1738, 국제적으로는 1-646-307-1865로 전화하여 회의 ID: 30613을 참조하면 된다. 웹캐스트에 참여하려면 링크를 클릭하여 실시간 스트리밍에 접근할 수 있다. 웹캐스트의 재생은 생방송 종료 후 회사 웹사이트에서 이용 가능하다.

HOPE-3 임상 시험은 DMD 환자에서 데라미오셀의 안전성과 효능을 평가하는 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 시험으로, 비보행 및 보행 가능한 소년들이 자격 기준을 충족하면 무작위로 데라미오셀 또는 위약을 3개월마다 총 4회 투여받는다. 약 104명의 자격을 갖춘 연구 대상자가 이중 코호트 연구에 등록되었다.

DMD는 진행성 근육 퇴화로 특징지어지는 심각한 X-연관 유전 질환으로, 근육 세포의 주요 구조 단백질인 디스트로핀의 결핍으로 인해 발생한다. DMD는 미국에서 약 15,000명에게 영향을 미치며 주로 남자에게 발생한다. 시간이 지남에 따라 심장 근육의 악화는 심근병증과 심부전으로 이어지며, 이는 DMD의 주요 사망 원인이다. 치료 옵션은 제한적이며 치료법은 없다.

데라미오셀(CAP-1002)은 동종 심장 유래 세포로 구성되어 있으며, DMD와 같은 근육형성증에서 심장 및 골격근 기능을 보존하는 데 강력한 면역 조절 및 항섬유화 작용을 나타내는 것으로 알려져 있다. 데라미오셀은 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 DMD 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, 미국에서는 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정, 유럽에서는 첨단 치료 의약품(ATMP) 지정, FDA로부터 희귀 소아 질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation)을 받았다.이는 카프리코가 승인 시 우선 심사 바우처를 받을 수 있는 자격을 부여할 수 있다.

카프리코는 희귀 질환 치료를 위한 혁신적인 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, 데라미오셀은 현재 DMD 치료를 위한 후기 단계 개발 중이다. 카프리코는 또한 엑소좀 기술의 힘을 활용하여 백신학, 올리고뉴클레오타이드, 단백질 및 소분자 치료제의 표적 전달을 위한 전임상 개발에 집중하고 있다. 카프리코는 가능성의 경계를 넓히고 필요로 하는 사람들을 위한 혁신적인 치료법을 개발하기 위해 최선을 다하고 있다.

카프리코는 독점적으로 데라미오셀의 상용화 및 유통을 위해 일본의 니폰 신약과 계약을 체결했으며, 이는 규제 승인을 조건으로 한다. 데라미오셀은 임상 사용을 위한 승인되지 않은 신약(IND)이다. 카프리코의 모든 엑소좀 기반 후보물질은 임상 사용을 승인받지 않았다.



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미국증권거래소 공시팀