애비디티바이오사이언시스(RNA), FDA로부터 혁신 치료제 지정 받아

애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받았다.

23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 23일, 애비디티바이오사이언시스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 델파시바르트 조타디르센(이하 '델-조타')에 대해 듀셴 근육형성증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료를 위한 혁신 치료제 지정을 받았다.이 치료는 엑손 44 스킵핑에 적합한 변이를 가진 환자들을 대상으로 한다.
애비디티는 2025년 연말까지 델-조타에 대한 생물학적 제품 허가 신청(BLA)을 제출할 계획이다.

애비디티는 현재 이 보고서에 포함된 진술이 역사적 사실이 아닌 미래 예측 진술임을 독자들에게 경고한다.

이러한 진술은 회사의 현재 신념과 기대를 바탕으로 하며, 델-조타에 대한 BLA 제출 계획 및 그 시기에 관한 내용을 포함하나 이에 국한되지 않는다.
애비디티는 이러한 계획이 실현될 것이라는 보장을 하지 않으며, 실제 결과는 애비디티의 사업에 내재된 위험과 불확실성, 그리고 회사의 통제를 넘어서는 요인들로 인해 달라질 수 있다.

예를 들어, 델-조타와 관련된 추가 데이터가 현재의 데이터와 일치하지 않을 수 있으며, 기존 데이터의 추가 분석이나 새로운 데이터의 분석이 기존의 결론과 다른 결과를 초래할 수 있다.

FDA에 제출된 데이터가 델-조타의 개발을 원하는 일정에 맞춰 지원하지 않을 수도 있으며, 예상치 못한 부작용이나 델-조타의 효능 부족이 개발, 규제 승인 및 상용화를 지연시키거나 제한할 수 있다.

혁신 치료제 지정이 델-조타의 FDA 승인을 보장하지 않으며, 애비디티는 개발 초기 단계에 있다.

애비디티의 AOC 플랫폼을 기반으로 한 제품 후보의 발견 및 개발 접근 방식은 검증되지 않았다.

델-조타의 임상 시험 활동에 대한 잠재적 지연, 임상 시험 및 제품 제조와 관련하여 제3자에 대한 의존, 미국 및 외국의 규제 개발 등도 위험 요소로 작용할 수 있다.

애비디티는 독자들에게 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존하지 말 것을 경고하며, 이러한 진술은 현재 날짜 기준으로만 유효하다.애비디티는 이러한 진술을 업데이트할 의무가 없다.

모든 미래 예측 진술은 1995년 개인 증권 소송 개혁법의 안전한 항구 조항에 따라 이 경고문에 의해 전적으로 제한된다.

이 보고서는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 적절히 승인하였다.

날짜: 2025년 7월 23일, 서명: /s/ 마이클 F. 맥클린, 직위: 최고 재무 책임자.



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미국증권거래소 공시팀