울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GTX-102 임상 3상 Aspire 연구를 완료하고 발표했다.
31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 31일, 울트라제닉스파마슈티컬(이하 회사)의 GTX-102(아파준세르센)를 앤젤만 증후군 치료제로 평가하는 임상 3상 Aspire 연구가 완전히 등록됐다.
이 연구에는 유전자적으로 확인된 전체 모체 UBE3A 유전자 결실 진단을 받은 4세에서 17세 사이의 약 129명의 참가자가 포함된다.
글로벌 임상 3상 Aspire 연구(NCT06617429)는 2024년 12월에 시작됐다.
참가자들은 1:1 비율로 GTX-102를 요추 천자에 의한 경막외 주사로 받거나 위약 비교군에 배정된다.연구 기간은 48주이다.
활성 치료군의 참가자는 GTX-102의 8mg 로딩 용량을 3회 월간으로 투여받고, 이후 유지 기간 동안 최대 14mg의 GTX-102를 분기별로 증가시켜 투여받는다.위약 비교군의 참가자는 48주 평가를 완료한 후 치료로 전환할 수 있다.
주요 평가 지표는 Bayley-4 인지 원점수에 의해 평가되는 인지 개선이며, 주요 2차 평가 지표(알파의 10% 할당 포함)는 인지, 수용적 의사소통, 행동, 대근육 기능, 수면의 다영역 반응자 지수(MDRI)이다.
연구 완료는 2026년 하반기로 예상되며, 회사는 주요 데이터를 제공하고 규제 제출로 나아가기 위해 신속하게 진행할 계획이다.이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.
이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 '예상', '계속', '할 것' 등의 단어를 사용하여 식별될 수 있다.
미래 예측 진술에는 GTX-102의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 진행 중인 GTX-102 연구의 데이터 예상 시기, GTX-102 연구 완료 예상 시기, GTX-102의 향후 임상 및 규제 개발에 대한 진술이 포함된다.
이러한 미래 예측 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의 협력, 향후 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측 진술에 의해 표현되거나 암시된 것과 크게 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성을 포함한다.
이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득을 위한 예측 불가능하고 긴 과정, GTX-102의 성공적인 개발 능력, 회사가 예상 시간 내에 개발 목표를 달성할 수 있는 능력, 이전 연구 결과가 향후 연구 결과를 예측하지 못할 위험, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하는 제3자 파트너에 대한 의존과 관련된 위험, 회사 제품 및 후보 물질에 대한 예상보다 작은 시장 기회, 제조 위험, 치료제나 제품과의 경쟁, 기존 현금, 현금 등가물 및 단기 투자로 운영 자금을 지원할 수 있는 충분성에 영향을 미칠 수 있는 기타 사항이 포함된다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.
이러한 미래 예측 진술에서 표현된 실제 결과가 다를 수 있는 위험과 불확실성에 대한 추가 설명은 2025년 5월 7일 증권거래위원회(SEC)에 제출된 회사의 분기 보고서(Form 10-Q) 및 SEC에 제출된 이후의 정기 보고서를 참조하면 된다.
이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 서명자는 아래에 서명된 바와 같이 회사의 대표로서 이 보고서를 작성하였다.
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미국증권거래소 공시팀
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