GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 국내 1상 인상시험계획서 승인

[비욘드포스트 김선영 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 'GC1130A'의 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 11일 발표했다.

이로써 GC1130A는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인을 받은 데 이어, 국내에서도 임상시험이 가능해지며 다국가 임상 개발에 속도를 낼 수 있는 기반을 마련했다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염이 축적되어 점진적인 손상을 일으키는 열성 유전질환이다. 주로 심각한 뇌손상이 주요 증상이며, 대부분의 환자는 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환으로, 현재 허가된 치료제가 없어 환자들의 의료 수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제를 사용하여 개발 중인 바이오신약이다. 이 치료제는 뇌실 안에 직접 투여하는 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)을 사용해 치료 효과를 극대화한다. 이 방식은 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에도 적용되어 일본에서 품목허가를 받은 바 있다.

또한, GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 혁신 신약으로서의 가능성을 인정받았다. 2023년 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정되었으며, 올해 들어 유럽 EMA에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정되었다. 최근에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정받아 FDA와의 긴밀한 협력을 통해 신약 개발을 보다 신속히 진행할 수 있게 되었다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

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