카프리코쎄라퓨틱스(CAPR), FDA의 생물학적 라이센스 신청 수락 및 우선 심사 발표

카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 FDA가 생물학적 라이센스 신청을 수락하고 우선 심사를 발표했다.

4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 카프리코쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 듀센느 근육병 심근병증 치료를 위한 조사적 세포 치료제인 데라미오셀의 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 검토하기로 수락했다고 발표했다.
또한, FDA는 BLA에 대해 우선 심사를 부여하고, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)의 목표 조치 날짜를 2025년 8월 31일로 설정했다.현재 FDA는 BLA와 관련하여 잠재적인 검토 문제를 식별하지 않았다.

카프리코쎄라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "우리는 BLA의 수락을 발표하게 되어 매우 기쁘다. 이는 듀센느 심근병증에 대한 최초의 치료제를 제공하는 데 한 걸음 더 나아가는 것이다"라고 말했다.

BLA 제출은 카프리코쎄라퓨틱스의 기존 심장 데이터와 FDA가 자금을 지원한 자연사 데이터와 비교하여 지원된다.
데라미오셀은 여러 임상 시험에서 듀센느 심근병증의 완화를 보여주었으며, 현재 이 질환은 듀센느 환자에서 사망의 주요 원인 중 하나이다.

FDA는 심각한 질환의 치료에서 안전성 또는 효과성의 중요한 개선을 제공하는 의약품 신청에 대해 우선 심사를 부여한다.데라미오셀은 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 고아약 지정도 받았다.

카프리코쎄라퓨틱스는 데라미오셀의 상용화 및 유통을 위해 일본의 니폰 신야쿠와 독점 계약을 체결했다.데라미오셀은 조사 신약으로, 어떤 적응증에 대해서도 승인되지 않았다.

카프리코쎄라퓨틱스는 희귀 질환 치료를 위한 혁신적인 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 생명공학 회사이다.현재 듀센느 근육병 치료를 위한 데라미오셀의 후기 개발이 진행 중이다.

카프리코쎄라퓨틱스는 또한 엑소좀 기술을 활용하여 다양한 질병을 치료하고 예방하기 위한 연구를 진행하고 있다.

카프리코쎄라퓨틱스의 재무 상태는 현재 임상 개발 중인 데라미오셀의 승인 여부에 따라 크게 달라질 수 있다.



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미국증권거래소 공시팀