드날리쎄라퓨틱스(DNLI), 헌터 증후군 치료를 위한 티비데노푸스 알파의 가속 승인 신청 개시

드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 헌터 증후군 치료를 위한 티비데노푸스 알파의 가속 승인을 신청했다.

2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 2일, 드날리쎄라퓨틱스는 헌터 증후군(MPS II) 치료를 위한 티비데노푸스 알파의 가속 승인을 위한 생물학적 라이센스 신청(BLA) 롤링 제출을 시작했다.

이 보도자료는 2025년 4월 2일자로 작성되었으며, 미국 식품의약국(FDA)의 약물 평가 및 연구 센터(CDER)에서 수신되었다.

드날리는 CDER와의 정기적이고 협력적인 소통을 통해 BLA 데이터 패키지의 내용에 대해 일치하고 있으며, 가속 승인을 지원하기 위해 뇌척수액 헤파란 황산(CSF HS)을 대체 지표로 사용하는 것과 전체 승인 전환 경로에 대해 협의하고 있다.

드날리는 2025년 5월 상반기 내에 BLA 제출을 완료할 것으로 예상하며, 2025년 말 또는 2026년 초에 미국에서의 상업적 출시를 준비하고 있다.

드날리의 최고 의학 책임자인 카롤 호 박사는 "FDA의 지속적인 지원에 감사드리며, 새로운 의약품을 발전시키기 위한 헌신에 감사드린다"고 말했다.

헌터 증후군은 전 세계적으로 2,000명 이상의 개인에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 주로 남성에게 발생하며 신체적, 인지적, 행동적 증상을 유발한다.

이 질환은 iduronate-2-sulfatase(IDS) 유전자의 돌연변이에 의해 발생하며, IDS 효소의 결핍을 초래한다.

현재의 표준 치료인 효소 대체 요법은 신체적 증상을 부분적으로 치료하지만, 혈액-뇌 장벽을 통과하지 못해 인지적 및 행동적 증상은 해결하지 못한다.

티비데노푸스 알파는 IDS 효소와 드날리의 독점적인 효소 운반체(ETV)가 융합된 형태로, 헌터 증후군의 행동적, 인지적, 신체적 증상을 해결하기 위해 설계되었다.

드날리는 헌터 증후군 치료를 위한 티비데노푸스 알파에 대해 FDA로부터 신속 승인 및 혁신 치료제 지정을 받았다.

현재 진행 중인 Phase 2/3 COMPASS 연구는 북미, 남미 및 유럽에서 MPS II 환자를 모집하고 있으며, 참가자들은 티비데노푸스 알파 또는 이두르설파제를 2:1 비율로 무작위 배정받는다.

DNL126은 MPS IIIA의 치료를 위한 효소 대체 요법으로, 혈액-뇌 장벽을 통과할 수 있도록 설계되었다.

드날리는 MPS IIIA 환자를 대상으로 DNL126의 안전성, 내약성, 약리학적 특성 및 임상 효능을 평가하기 위한 다기관, 개방형 Phase 1/2 연구를 진행하고 있다.

드날리쎄라퓨틱스는 신경퇴행성 질환 및 리소좀 저장 질환을 위한 의약품 후보군을 개발하는 생물의약품 회사로, 혈액-뇌 장벽을 통과할 수 있도록 설계된 광범위한 포트폴리오를 보유하고 있다.

현재 드날리의 재무 상태는 안정적이며, 헌터 증후군 및 MPS IIIA와 같은 희귀 질환 치료를 위한 혁신적인 접근 방식을 통해 시장에서의 경쟁력을 강화하고 있다.



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미국증권거래소 공시팀