드날리쎄라퓨틱스(DNLI), FDA의 생물학적 제제 허가 신청 수용 및 우선 심사 발표

드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 FDA가 생물학적 제제 허가 신청을 수용하고 우선 심사를 발표했다.

7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 7일, 드날리쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 헌터 증후군(MPS II) 치료를 위한 티비데노푸스 알파(tividenofusp alfa)의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 수용하고 우선 심사를 부여했다고 발표했다.
FDA는 이 BLA에 대해 2026년 1월 5일로 설정된 PDUFA(target action date) 기한을 부여했다.

헌터 증후군은 아이두로네이트 2-설파타제(IDS) 효소의 결핍으로 인해 발생하며, 이 효소는 복합 당인 글리코사미노글리칸을 분해하는 데 필요하다.

현재의 치료법은 혈액-뇌 장벽을 통과하지 못하고 질병이 인지 능력과 행동에 미치는 영향을 해결할 수 있는 가능성이 부족하다.
티비데노푸스 알파는 IDS가 드날리의 운반 차량(TransportVehicle™) 플랫폼에 융합된 차세대 효소 대체 요법으로, 뇌와 신체에 IDS를 전달하여 질병의 신경학적 증상과 신체적 증상을 치료하는 것을 목표로 한다.

드날리쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자이자 개발 책임자인 카롤 호 박사는 "헌터 증후군 치료를 위한 새로운 치료법의 긴급한 필요성을 FDA가 인식해 주셔서 감사하다. 티비데노푸스 알파의 생물학적 제제 허가 신청에 대한 우선 심사 지정은 그 증거다"라고 말했다.

BLA 제출은 헌터 증후군 환자 47명을 대상으로 한 개방형 단일군 1/2상 연구의 데이터를 기반으로 하고 있다.

드날리쎄라퓨틱스는 미국에서의 상업적 출시를 준비하고 있으며, 글로벌 규제 승인을 지원하기 위해 진행 중인 2/3상 COMPASS 연구를 수행하고 있다.

티비데노푸스 알파는 IDS 효소가 드날리의 독점 운반 차량 플랫폼에 융합된 형태로, 헌터 증후군의 행동적, 인지적, 신체적 증상을 해결하는 것을 목표로 한다.

FDA는 MPS II 치료를 위한 티비데노푸스 알파에 대해 신속 심사 및 혁신 치료제 지정을 부여했다.

COMPASS 연구는 북미, 남미, 유럽에서 MPS II 환자를 모집하고 있으며, 참가자들은 티비데노푸스 알파 또는 이두르설페이스(idursulfase)를 각각 2:1 비율로 무작위 배정받는다.

헌터 증후군은 아이두로네이트-2-설파타제(IDS) 유전자에 돌연변이가 발생하여 발생하는 희귀 유전성 리소좀 저장 질환이다.

IDS 효소의 결핍으로 인해 글리코사미노글리칸(GAGs)의 축적이 발생하며, 이는 여러 장기와 조직에 점진적인 손상을 초래한다.

현재의 표준 치료법인 효소 대체 요법은 혈액-뇌 장벽을 통과하지 못해 질병의 신경학적 증상을 해결하지 못한다.

드날리의 운반 차량 플랫폼은 혈액-뇌 장벽을 효과적으로 통과할 수 있도록 설계된 독점 기술로, 대형 치료 분자를 전달하는 데 도움을 준다.

드날리쎄라퓨틱스는 신경퇴행성 질환 및 리소좀 저장 질환 치료를 위한 제품 후보군을 개발하는 생명공학 회사로, 남부 샌프란시스코에 본사를 두고 있다.현재 드날리의 제품 후보군은 조사 중이며, 안전성과 효능 프로필이 아직 확립되지 않았다.



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미국증권거래소 공시팀