케로스쎄라퓨틱스(KROS), KER-065, 뼈 형성의 혁신! DMD 치료의 새로운 희망이 다가온다!

케로스쎄라퓨틱스(KROS, Keros Therapeutics, Inc. )는 KER-065 프로그램이 추가 임상 데이터를 발표했다.

8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 케로스쎄라퓨틱스(이하 회사)는 2025년 9월 6일에 열린 미국골대사학회 연례회의에서 건강한 남성 자원자를 대상으로 한 KER-065의 1상 임상시험에서 추가 임상 데이터를 발표했다.
회사의 사장 겸 CEO인 Jasbir S. Seehra는 "KER-065의 강력한 뼈 형성 활성을 포함하여 KER-065의 광범위한 치료 잠재력을 강조하는 추가 데이터를 발표하게 되어 기쁘다"고 말했다.

이 데이터는 근육 약화와 만성 코르티코스테로이드 사용으로 인한 뼈 손실이 발생하는 듀센 근이영양증(DMD)에서 KER-065의 잠재력을 계속해서 입증하고 있다.

이 1상 임상시험은 건강한 남성 자원자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조군의 두 부분으로 나뉜 용량 상승 시험으로, KER-065의 안전성, 내약성 및 약리학적 특성을 평가하는 것이 주요 목표였다.
탐색적 최종 목표에는 뼈, 지방, 근육, 심장 조직 및 섬유증에 대한 약리학적 효과 평가가 포함되었다.이 시험의 초기 topline 데이터는 2025년 3월에 보고되었다.

2025년 4월 29일 최종 데이터 컷오프 날짜 기준으로 KER-065 치료는 모든 용량 수준에서 일반적으로 잘 견딜 수 있었다.용량 제한 독성이나 심각한 부작용은 보고되지 않았다.

한 건의 4등급 치료 유발 부작용인 크레아틴 키나제 수치 상승이 관찰되었으나 치료와는 관련이 없는 것으로 판단되었다.관찰된 대부분의 부작용은 경증에서 중등도였으며 해결되었다.데이터 컷오프 날짜 기준으로 KER-065 치료는 다음과 같은 결과를 보여주었다.

뼈 형성 증가 및 뼈 재흡수 감소의 생체표지자 변화가 관찰되었으며, 이는 조직 수준 변화와 일치하여 뼈 미네랄 밀도(BMD)의 증가가 나타났다.

85일째 전체 BMD 개선이 관찰되었으며, 이는 상승 용량 집단에서 마지막 용량 투여 후 3개월 동안 지속되었다.세 번의 용량 투여 후 요추 BMD가 증가하였으며, 이는 141일까지 지속되었다.

KER-065는 변형된 리간드 결합 도메인으로 구성된 새로운 리간드 트랩으로, 활성화 수용체 IIA 및 IIB에서 유래된 것으로, 인간 항체의 Fc 도메인과 융합되어 있다.

KER-065는 리간드 트랩으로 작용하여 마이오스타틴 및 액티빈 A의 생물학적 효과를 억제하도록 설계되었으며, 이는 활성화 수용체를 통해 신호를 전달하여 골격근 재생을 증가시키고, 근육 크기와 힘을 증가시키며, 체지방을 줄이고, 골격근의 섬유증을 줄이며, 뼈 강도를 증가시킨다.

회사는 KER-065를 신경근 질환 치료를 위해 개발하고 있으며, 초기 초점은 DMD에 맞춰져 있다.DMD는 가장 일반적인 형태의 근이영양증으로, 근육 퇴화 및 조기 사망을 초래한다.

DMD는 마이오파이버 안정성을 촉진하는 기능적 디스트로핀 단백질의 결핍으로 인해 발생하며, 이는 유전자 돌연변이에 의해 발생한다.

디스트로핀의 결핍은 근육 세포의 손상에 대한 감수성을 증가시키고 점진적으로 사망하게 만든다.

또한, 근육 세포에서 디스트로핀의 결핍은 상당한 세포 손상을 초래하고 궁극적으로 근육 세포 사망과 근육의 섬유 및 지방 조직으로의 대체를 초래한다.

근육 섬유가 지방 및 섬유 조직으로 대체되면 근육 힘과 기능의 점진적인 손실이 발생하여 이동 불능 및 호흡기 및 심장 합병증으로 이어진다.DMD 환자에서 심장 근육 세포는 점진적으로 사망하고 흉터 조직으로 대체된다.이 심근병증은 결국 심부전으로 이어지며, 이는 현재 DMD 환자의 주요 사망 원인이다.

희귀질환국(National Organization for Rare Disorders)은 전 세계적으로 약 3,500명의 남아 출생 중 1명이 DMD에 영향을 받는다고 추정하고 있다.

케로스쎄라퓨틱스는 TGF-ß 단백질 패밀리의 비정상적인 신호 전달과 관련된 다양한 환자들을 치료하기 위해 새로운 치료제를 개발하고 상용화하는 데 집중하는 임상 단계의 생물의약품 회사이다.

회사는 TGF-ß 단백질 패밀리의 역할을 이해하는 데 있어 선두주자이며, 이는 혈액, 뼈, 골격근, 지방 및 심장 조직의 성장, 복구 및 유지 관리를 조절하는 주요 조절자이다.

이해를 바탕으로 회사는 환자에게 의미 있고 잠재적으로 질병을 수정할 수 있는 이점을 제공할 수 있는 단백질 치료제를 발견하고 개발하고 있다.

회사의 주요 제품 후보인 KER-065는 신경근 질환 치료를 위해 개발되고 있으며, 초기 초점은 DMD에 맞춰져 있다.

회사의 가장 진전된 제품 후보인 엘리터셉트는 골수형성이상증후군 환자와 골수섬유증 환자에서 빈혈 및 혈소판감소증 치료를 위해 개발되고 있다.

이 보도자료에 포함된 진술은 역사적 사실이 아닌 미래 예측 진술로, 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 정의된다.

"예상하다", "믿다", "계속하다", "기대하다", "가능하게 하다", "의도", "잠재력" 및 "할 것이다"와 같은 단어는 미래 예측 진술을 식별하기 위해 사용된다.

이러한 미래 예측 진술의 예로는 KER-065에 대한 회사의 전략, 진행 및 임상 시험 일정에 대한 기대와 KER-065의 광범위한 치료 잠재력에 대한 진술이 포함된다.

이러한 진술은 위험과 불확실성에 따라 실제 결과가 이러한 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있다.

이러한 위험과 불확실성에는 회사의 제한된 운영 이력 및 역사적 손실, 제품 후보의 개발 및 상용화를 완료하기 위한 추가 자금 조달 능력, KER-065 및 엘리터셉트의 성공에 대한 의존, 임상 시험의 시작, 등록 또는 완료 지연, 유사한 용도로 제품을 개발하는 제3자와의 경쟁, 지적 재산의 확보, 유지 및 보호 능력, 제조, 임상 시험 및 전임상 연구와 관련하여 제3자에 대한 의존 등이 포함된다.

이러한 위험은 회사의 SEC 제출 문서, 특히 2025년 8월 6일 SEC에 제출된 분기 보고서의 "위험 요소" 섹션에서 더 자세히 설명되어 있다.이 보도자료에 포함된 모든 미래 예측 진술은 발표된 날짜에만 해당된다.법률에 의해 요구되지 않는 한, 회사는 이러한 진술을 업데이트할 의무를 지지 않는다.



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미국증권거래소 공시팀