한미약품-GC녹십자 공동연구 ‘파브리병 신약’, FDA 희귀약 지정

[비욘드포스트 김선영 기자] 한미약품은 GC녹십자와 공동 연구 중인 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA(코드명 : HM15421/GC1134A)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.

FDA의 희귀의약품 지정 제도는 희귀 및 난치성 질병 치료제 개발을 지원하는 프로그램으로, 지정된 의약품은 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등의 혜택을 받을 수 있다.

LA-GLA는 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발중인 파브리병 치료제로, 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 으로 주목받고 있다.

파브리병은 성염색체를 통해 유전되는 희귀질환으로, 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 이 질환은 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제 A의 결핍으로 발생하며, 처리되지 못한 당지질이 체내에 축적되어 세포독성과 염증반응을 일으켜 다양한 장기를 손상시키는 진행성 질환이다.

현재 파브리병 환자는 효소대체요법(ERT)으로 주로 치료하고 있지만 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 또 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계가 있다.

한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2024’에서 LA-GLA가 기존 치료제보다 신장기능, 혈관질환, 말초신경장애 개선에 더 뛰어난 효능을 보인 연구 결과를 발표했다. 이를 바탕으로 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비 중이다.

한미약품과 GC녹십자측은 “희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명과 같은 일”이라며 “희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다”고 말했다.

ahae@beyondpost.co.kr