펄크럼쎄라퓨틱스(FULC), 2025년 2분기 재무 결과 발표 및 주요 사업 성과

펄크럼쎄라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고 주요 사업 성과를 공유했다.

29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 29일, 펄크럼쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.
이번 발표와 관련된 보도자료의 전문은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.

2025년 2분기 동안 펄크럼쎄라퓨틱스는 12 mg 용량 코호트의 임상 시험 결과를 발표했다.

이 임상 시험은 겸상 적혈구 질환(SCD) 환자를 대상으로 한 1b 단계의 PIONEER 시험으로, 12주 치료 기간 동안의 결과가 포함된다.치료 결과는 다음과 같다.
평균 절대 태아 헤모글로빈(HbF)은 12주 치료 후 8.6% 증가하여, 기준선 7.6%에서 16.2%로 증가했다.16명의 환자 중 7명이 12주 치료 후 HbF 수치가 20%를 초과했다.

HbF 수치가 20% 이상인 경우, 최근 분석에 따르면 약 90%의 환자가 연간 0회의 혈관 폐쇄 위기를 경험하는 것으로 나타났다.

또한, F-세포(태아 헤모글로빈을 포함한 적혈구)의 비율은 기준선 평균 34%에서 12주 치료 후 67%로 증가했다.

F-세포는 HbF에 의해 겸상 헤모글로빈의 중합을 억제받아 적혈구의 변형 및 파괴에 저항성을 가진다.따라서 F-세포의 비율이 높아지면 적혈구 건강이 개선된다.

12주 치료 후 HbF 수치 증가와 함께, 다음과 같은 용혈 및 적혈구 생성의 지표가 개선되었다.

간접 빌리루빈이 평균 37% 감소하였고, 젖산 탈수소효소(LDH)는 평균 28% 감소하였다.

적혈구 분포 폭(RDW)은 평균 27% 감소하였으며, 이는 보다 균일한 적혈구 집단을 나타낸다.망상적혈구 수는 평균 30% 감소하였으며, 이는 건강한 골수 기능을 나타낸다.

평균 헤모글로빈 농도는 12주 치료 후 0.9 g/dL 증가하여, 기준선 7.8 g/dL에서 8.7 g/dL로 증가하였다.

망상적혈구 수의 감소와 함께 총 헤모글로빈의 증가는 pociredir가 적혈구 파괴를 감소시키고 빈혈을 완화했음을 나타낸다.

연구 기간 동안 혈관 폐쇄 위기(VOC) 발생률이 감소하는 경향이 관찰되었으며, 치료 기간 동안 16명 중 8명(50%)이 VOC를 경험하지 않았다.

12 mg 용량 코호트의 안전성 프로필은 이전에 보고된 안전성 데이터와 일치하며, 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.

치료와 관련된 심각한 부작용은 없었고, 12 mg 용량 코호트 완료 시점까지 치료로 인한 중단도 없었다.

2025년 6월 30일 기준으로 펄크럼쎄라퓨틱스의 현금 및 현금성 자산, 유가증권은 2억 1,410만 달러로, 2024년 12월 31일의 2억 4,102만 달러에서 감소하였다.이 감소는 2025년 운영 활동에 사용된 현금에 기인한다.

협력 수익은 2025년 6월 30일 종료된 3개월 동안 제로였으며, 이는 2024년 같은 기간의 8천만 달러와 비교된다.

연구개발 비용은 2025년 6월 30일 종료된 3개월 동안 1천 3백만 달러로, 2024년 같은 기간의 1천 7백 3십만 달러에서 감소하였다.

일반 관리 비용은 2025년 6월 30일 종료된 3개월 동안 6백 8십만 달러로, 2024년 같은 기간의 1천 2백 4십 7만 달러에서 감소하였다.

2025년 6월 30일 종료된 3개월 동안의 순손실은 1천 7백 29만 달러로, 2024년 같은 기간의 순이익 5천 5백 40만 달러와 비교된다.

펄크럼쎄라퓨틱스는 현재 운영 계획에 따라 현금 및 현금성 자산, 유가증권이 2028년까지 운영 요구 사항을 충족할 것으로 예상하고 있다.

현재 펄크럼쎄라퓨틱스는 SCD 치료를 위한 태아 헤모글로빈(HbF) 유도제를 개발하고 있으며, pociredir의 임상 프로그램을 통해 SCD 환자의 삶을 개선하는 데 집중하고 있다.

현재까지 135명의 성인에게 pociredir가 투여되었으며, 12 mg 용량 코호트의 데이터는 향후 의료 회의에서 공유될 예정이다.

현재 펄크럼쎄라퓨틱스는 20 mg 용량 코호트의 임상 데이터를 2025년 말까지 제공할 예정이다.또한, 2025년 4분기에는 DBA에 대한 임상 시험 신청서를 제출할 계획이다.

현재 펄크럼쎄라퓨틱스의 재무 상태는 현금 및 현금성 자산이 2억 1,410만 달러로, 운영 요구 사항을 충족할 수 있는 충분한 자금을 보유하고 있다.



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미국증권거래소 공시팀